由Ben Hirschler.

伦敦(路透社) - 基因治疗的科学终于履行了其潜力,目前,制药商目前希望在欧洲前两种此类治疗方法进行微小销售后生产商业上可行的药品。

由于将基因递送到靶向细胞的进展,基于固定患者的故障DNA的更多治疗即将推出,包括美国的第一个。

然而,已经推出的两种毒品缺乏销售以治疗欧洲的超罕见疾病突出了销售新的,极其昂贵的产品的制药者前进的障碍。

经过几十年的挫折,公司认为,基因治疗诸如血友别如血友别的遗传条件时,存在主要机会。他们认为,为顽固性疾病提供一次性治疗的疗法将在长期内拯救卫生提供者大量的常规治疗,每个患者多年可能需要。

在过去的五年中,欧洲监管机构已经批准了两种基因疗法 - 在中国以外的世界上第一个 - 但迄今为止只有三名患者被商业处理。

uniqure的甘草,对于一个非常罕见的血液障碍,现在缺乏需求。

GlaxoSmithkline的未来对ADA-SCID的Strimvelis - 或"bubble boy"疾病,患者高度易受感染 - 在公司决定审查和可能出售其罕见疾病单位后不确定。

Glybera,每位患者大约100万美元的成本耗费一次,自2012年批准以来一直被使用一次。斯特米维利斯(Strimvelis)在大约700,000美元之前已经看到,自2016年5月批准以来,有两个销售额,其中两个患者今年晚些时候接受治疗。

"令人失望的是,很少有患者在欧洲接受基因治疗,"毕马威表示毕马威首席医学顾问希拉里托马斯。"它显示出业务挑战和公开资助的医疗保健系统所面临的问题,以处理非常昂贵的一次性治疗。"

这些前两项疗法是用于特殊罕见的条件 - GSK估计每年只有15个欧洲ADA-SCID的新病例 - 但预计两种药物都会为更大的产品铺平道路。

自20世纪90年代以来,使用工程化病毒来递送健康基因的想法已经促进了实验。患者死亡和癌症病例引出了进展,但现在科学家学会了如何使病毒送货更安全,更高效。

Spark Therapeutics希望在2018年1月赢得美国批准,以治愈一种罕见的遗传形式的盲目,而诺华可以在下个月获得美国的基因改性细胞治疗对抗白血病的一部分 - 这一变化标准基因疗法。

与此同时,学术研究正在通过跨越式推进,最后一周的成功使用CRISPR-CAS9基因编辑来纠正人类胚胎中的缺陷,指向更具创新的疗法。

付费绩效

Spark首席执行官Jeffrey Marrazve认为有些具体的原因有欧洲的第一个基因疗法销售差价很差,反映复杂的报销系统,Glybera的临床试验记录和STRIMVelis在意大利的一个诊所给出。

他期待火花会更好。它计划在每个国家设立治疗中心,以解决影响世界各地约6000人的失明。

然而,鉴于医疗保健系统每月支付毒品,而不是面对巨大的前期票据,有关他公司的奖励奖励奖励的4亿美元应该如何获得奖励的奖励许多问题。

一次性治愈,即使是100万美元,仍然可以通过减少昂贵的护理的需求来省钱,以至于肾移植可以节省数十万美元的透析成本。

但是基因治疗公司 - 也包括蓝鸟生物,生物罗素,桑玛和吉士 - 可能需要新的商业模式。

一个选择是绩效薪酬制度,政府或保险公司将向可能停止的公司支付,如果药物停止工作。

"在一个像血友病这样的地区,我认为这种方法会产生大量意义,因为预算影响开始变得更加重要," Marrazzo said.

血友病,遗传条件影响超过10万人的市场,特种药物制造商通常经营,承诺成为第一个真正的大型商业机会。它提供免费患者从血凝凝血因素的常规输注,每年可花费高达400,000美元。

显着显着,尽管它远离超稀有疾病,但GSK仍在寻求使用其基因治疗平台来开发治疗,以便为更常见的疾病,包括癌症和β-地中海贫血,另一种遗传血症。

根据再生医学的联盟,2017年第一季度,诸如辉瑞公司和萨诺伊等竞争对手也是投资,而基因和基因改性细胞疗法的整体融资达到10亿美元。

Shire Ceo Flemming Ornskov - 谁拥有大型常规血耳业务,也是追逐生物甘油,并在狩猎治疗方面为出血紊乱进行捕捉 - 看到基因治疗的机会和困难。

"如果数据持续令人鼓舞,我认为我认为将在长期登记的东西吗?是的。但我认为每个人都必须弄清楚一个商业模式。"