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60秒科学
生物技术
60-Second Science

吸入的RNA可能有助于治愈囊性纤维化

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麻省理工学院研究人员设计了可吸入的粒子,可以提供信使RNA。这些肺上皮细胞已占用携带编码绿色荧光蛋白的mRNA的颗粒(黄色)。信用: asha patel.

科学家通过将RNA吸入,致力于纠正囊性纤维化患者的遗传缺陷。 Christopher Intagliata报道。

你的基因组是一种像图书馆—with each gene an 制作蛋白的使用说明书。坏消息是,你可以’返回一本书并取出新版。但基因治疗技术允许您修改您的书籍副本,以便发言…为您提供能力,可能是制作新的和不同的蛋白质。

现在科学家已经尝试了一种新的方式来制作文本修订—通过吸入变化。他们通过在称为信使RNA或mRNA的遗传物质中呼吸呼吸来测试概念。对于测试,mRNA包括制造荧光素酶的说明—在萤火虫中亮起的东西。 

研究人员用可降解的聚合物包装mRNA,以诱使小鼠的肺细胞接受包装。一旦细胞加起来,他们开始发光—证明吸入的mRNA是启动新的新型蛋白质的生成的有效方法,如萤火虫酶。 

科学家们还重复了小鼠的实验,其细胞已被遗传地改造,如果它们收到mRNA的副本,则将永久性变红—使得可以计算受剂量影响的细胞的比例。概念证明在期刊上 先进的材料。 [asha Kumari Patel等。, 吸入纳米型mRNA多种用于肺上皮蛋白质产生]

当然,这一点不是让小鼠发光。相反,一个想法是使用这种技术来帮助囊性纤维化患者。 CF的人具有遗传突变,导致肺中粘稠的粘液堆积。其中一些研究作者与公开交易的生物技术公司合作 翻译生物,这是导电阶段和2 审判 确定吸入信使RNA是否可以提供囊性纤维化的遗传修复。无论CF的特定情况如何,荧光素酶实施例显示吸入遗传疗法可能是一种灵感。 

—Christopher Intagliata

[上述文本是该播客的成绩单。]

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